ゾルゲンスマの費用対効果分析、再開へ　厚労省が中医協に案を提示｜SMA遺伝子治療薬

厚生労働省は2026年10月28日、第660回中央社会保険医療協議会総会の資料として、脊髄性筋萎縮症の治療薬「ゾルゲンスマ点滴静注」の費用対効果評価に係る分析再開案を示した。追加データの収集を終えたことから、中断していた分析を再開する内容である。

5年分の追加データ収集を終え分析再開へ

ゾルゲンスマ点滴静注は、著しく保険償還価格が高い品目として2020年5月に費用対効果評価の対象となった。しかし、日本の臨床実態を反映した長期有効性データが不足していたため、2022年1月の中医協総会で分析中断が了承されていた。

追加データは、海外臨床試験と同程度の日本人患者データを確保するため、10～20例について5年間収集する計画で進められた。資料では、2026年9月25日に開かれた費用対効果評価専門組織で、計画していた5年分の長期有効性データの収集終了を踏まえ、分析を再開する決定案が策定されたとしている。

企業分析は協議を含む9カ月、公的分析は3カ月

分析の枠組みを決めてから長期間が経過しているため、再開後は分析前協議からやり直す案である。企業分析の期間は、分析前協議の3カ月を含む9カ月、公的分析による企業分析のレビューは3カ月とされた。

今回示されたのは分析再開の案であり、資料は「分析を再開してはどうか」と中医協総会に諮る形になっている。費用対効果評価では、分析再開後に企業分析、公的分析、専門組織での評価を経て、中医協が評価を決定し、必要に応じて価格調整へ進む。今回の資料は、その評価工程を再び動かすための提案を示したものである。

出典

• 情報元：厚生労働省
• 掲載日：2026年10月28日
• 会議名：中央社会保険医療協議会 総会（第660回）
• 資料名：総－3「ゾルゲンスマの費用対効果評価に係る分析再開について」
• 会議ページ：中央社会保険医療協議会 総会（第660回）議事次第

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